Dossier: Complexe zorg

Het doel is duidelijk: een vooruitstrevende en levensreddende gentherapie voor de ziekte van Pompe ontwikkelen en die voor een maatschappelijk verantwoorde prijs op de markt brengen. Het is niet alleen de missie van moleculair bioloog prof. dr. Pim Pijnappel, maar ook van de startup LentiCure. 

Kinderarts Daniëlle Veenma en neurowetenschapper Geeske van Woerden werken aan een behandeling voor het zeldzame CAMK2-syndroom. Momenteel is genezing niet mogelijk. Met subsidie van de Hersenstichting brengen ze de potentie van een vorm van gentherapie in kaart. ‘We hebben goede hoop dat het gaat slagen.’