‘Wij willen dat patiënten profiteren van onze kennis’

Van de 10.000 lumineuze ontdekkingen van medische wetenschappers belandt gemiddeld slechts één goed idee als pil in een potje. Het herontdekte medicijn triac bleek het leven van patiënten met een zeldzame schildklierziekte aanzienlijk te verbeteren. Triac is straks onder de naam Emcitate verkrijgbaar voor MCT-8-deficiëntie-patiënten. Dat is bijzonder en mede te danken aan het Technology Transfer Office van het Erasmus MC.

Directeur Robert AL: ‘Wij vinden het belangrijk dat patiënten profiteren van de kennis die in het Erasmus MC wordt vergaard. Sterker, de overheid verplicht ons daartoe. Die verwacht ook dat we daar geld mee verdienen omdat ze de geldkraan voor onderwijs en onderzoek steeds verder dichtdraait. Daarom kijken wij met een zakelijke blik naar ontdekkingen, zoals die van het medicijn voor MCT-8 deficiëntie.’

Diego leeft niet meer van crisis naar crisis dankzij een vergeten medicijn

Diego was vijftien jaar toen er in 2012 eindelijk een verklaring werd gevonden voor zijn handicaps. Hij bleek een zeer zeldzame genetische schildklierziekte MCT-8 deficiëntie te hebben. Onderzoekers van het Erasmus MC hadden toen nét een remedie ontdekt: het herontdekte medicijn Tricc. Diego werd patient one. ‘Er kwam licht aan het eind van de tunnel.’ Lees het verhaal van Diego hier.

Diego en zijn moeder Kate, op de foto door Harmen de Jong

Voor de ontwikkeling van het geneesmiddel én voor het administratieve proces dat nodig was voor toelating op de wereldmarkt, werkt het Erasmus MC samen met een Zweeds bedrijf dat medicijnen maakt voor zeldzame aandoeningen. ‘Met zo’n producent maken we goede, zakelijke afspraken. De opbrengsten kunnen wij vervolgens weer investeren in nieuw onderzoek en betere zorg. Daar profiteren patiënten uiteindelijk ook weer van.’ In 2025 keurde de Europese medicijnwaakhond EMA het medicijn goed voor de Europese markt.

Robert en zijn collega’s werken ook hard aan andere manieren, naast het traditionele licentiemodel, om potentiële nieuwe therapieën op de markt te brengen. ‘Met onze dochterbedrijven Lenticure en NeOncoFRax werken we aan studies naar respectievelijk gentherapie voor de ziekte van Pompe en een gepersonaliseerd vaccin tegen alvleesklierkanker’, vertelt Robert. ‘We zoeken externe partijen die willen investeren omdat ze het belangrijk vinden dat er een nieuwe therapie komt én die een maatschappelijk verantwoord rendement accepteren.’