Van de 10.000 lumineuze ontdekkingen van medische wetenschappers belandt gemiddeld slechts één goed idee als pil in een potje. Het vergeten medicijn triac bleek het leven van patiënten met een zeldzame schildklierziekte aanzienlijk te verbeteren. Triac is straks onder de naam Emcitate verkrijgbaar voor MCT-8-deficiëntie-patiënten in de hele wereld. Dat is bijzonder en mede te danken aan het Technology Transfer Office van het Erasmus MC.
Directeur Robert AL: ‘Wij vinden het belangrijk dat patiënten profiteren van de kennis die in het Erasmus MC wordt vergaard. Sterker, de overheid verplicht ons daartoe. Die verwacht ook dat we daar geld mee verdienen omdat ze de geldkraan voor onderwijs en onderzoek steeds verder dichtdraait. Daarom kijken wij met een financiële blik naar ontdekkingen, zoals die van het medicijn voor MCT-8 deficiëntie.’
Diego leeft niet meer van crisis naar crisis
Diego was vijftien jaar toen er in 2012 eindelijk een verklaring werd gevonden voor zijn handicaps. Hij bleek een zeer zeldzame genetische schildklierziekte te hebben. Onderzoekers van het Erasmus MC hadden toen nét een remedie ontdekt. Diego werd patient one. ‘Er kwam licht aan het eind van de tunnel.’ Lees het verhaal van Diego hier.
Diego en zijn moeder Kate, op de foto door Harmen de Jong
Voor de ontwikkeling van het geneesmiddel én voor het administratieve proces dat nodig was voor toelating op de wereldmarkt, heeft het Erasmus MC hulp gezocht bij een Zweeds bedrijf dat medicijnen maakt voor zeldzame aandoeningen. ‘Met zo’n producent maken we goede, zakelijke afspraken. En we verdienen daar geld mee. Dat geld kunnen wij vervolgens weer investeren in nieuw onderzoek en betere zorg. Daar profiteren patiënten uiteindelijk ook weer van.’
In 2025 keurde de Europese medicijnwaakhond EMA het medicijn goed voor de Europese markt. Robert erkent dat het medicijn nu een stuk duurder wordt dan het vergeten medicijn Triac ooit was. ‘Daar wordt een maatschappelijk debat over gevoerd en dat nemen we ons ter harte. Maar wij hebben als Technology Transfer Office maar zeer beperkt invloed op die prijsstelling. Bovendien hadden we de producenten die dit medicijn willen maken niet voor het uitkiezen.’
Marktwerking
De marktwerking voor zogeheten ‘weesgeneesmiddelen’ is anders dan voor – pak ‘m beet – een fles cola. ‘De prijsstelling voor producten als frisdrank en wc-papier wordt bepaald door de kostprijs om ze te maken en een winstmarge. Bij geneesmiddelen voor zeldzame ziekten wordt de prijsstelling bepaald door wat de markt ervoor wil betalen.’
Wel werken Robert en zijn collega’s hard aan andere manieren om potentiële nieuwe therapieën op de markt te brengen. ‘Met onze dochterbedrijven Lenticure en NeOncoFRax werken we aan studies naar respectievelijk gentherapie voor de ziekte van Pompe en een gepersonaliseerd vaccin tegen alvleesklierkanker’, vertelt Robert.
Transparant
‘Het businessmodel van die bedrijven is transparant over de productiekosten en kent beperkte winstmarges. We zoeken externe partijen die willen investeren omdat ze het belangrijk vinden dat er een nieuwe therapie komt én die een maatschappelijk verantwoord rendement accepteren.’
Valorisatie
Het Erasmus MC identificeert en patenteert innovaties en werkt samen met commerciële partners om onderzoeksresultaten te vertalen naar bruikbare behandelmethodes. Zo komt onze kennis direct ten goede aan de samenleving. Zoals beschreven in Koers28, de strategie van het Erasmus MC.
Publieksjaarverslag
Dit verhaal komt uit het publieksjaarverslag 2025 van het Erasmus MC: een magazine vol persoonlijke verhalen van onze patiënten, collega’s en studenten. Je kunt een gratis exemplaar meenemen uit de bakken bij de ingangen van het ziekenhuis, of hem online doorbladeren.
