De prijs wordt uitgereikt door het Bataafsch Genootschap der Proefondervindelijke Wijsbegeerte, een Rotterdamse organisatie die nadrukkelijk verbonden is met het Erasmus MC. Prof. Maikel Peppelenbosch, hoofd van het laboratorium Maag- Lever- en Darmziekten, is president-directeur van het Genootschap. Prof. Luc van der Laan, hoogleraar Regeneratieve Geneeskunde, is voorzitter van de jury.
Amerikaanse wetenschapper pionierde met gentherapie voor hemofilie
Bloeding
Hemofilie – ook wel bloederziekte genoemd – is een erfelijke aandoening waarbij het bloed niet of onvoldoende stolt. Bij hemofilie blijft de patiënt bij een verwonding of inwendige bloeding langer bloeden dan mensen zonder hemofilie. Het komt in Nederland bij 1 op de 10.000 mensen voor.
Bij de bloedstolling spelen stollingsfactoren een belangrijke rol. Bij mensen met hemofilie zit een defect in het gen dat zorgt dat die stollingsfactoren worden aangemaakt. ‘Biologen dachten bij de opkomst van gentherapie al snel dat deze methode dé uitgelezen oplossing zou kunnen zijn voor hemofilie’, vertellen Peppelenbosch en Van der Laan.
Virus
‘In het afgelopen decennium heeft prof. High laten zien dat dit ook echt kan, door gebruik te maken van een adeno-associated virus. Dat virus zorgt ervoor dat de genen die de missende stollingsfactoren maken, worden ‘aangezet’, vervolgen Van der Laan en Peppelenbosch.
Met deze nieuwe methode werd vervolgens in Nederland succesvol geëxperimenteerd. Prof. Frank Leebeek van de afdeling Hematologie gebruikt de door haar ontwikkelde technologie inmiddels standaard om ook in Nederland hemofilie te genezen.
Nobelprijs
Van der Laan: ‘Het werk van prof. High is een van meest aansprekende voorbeelden van de kracht van gentechnologie. Haar werk was de inspiratie voor de behandeling van een grote variëteit aan monogenetische aandoeningen middels gentherapie. Haar naam wordt dan ook genoemd als een potentiële kandidaat voor een toekomstige Nobelprijs.’
Het Bataafsch Genootschap der Proefondervindelijke Wijsbegeerte is één van de oudste wetenschappelijke genootschappen van Nederland. Steven Hoogendijk, een rijke klokkenmaker richtte het in 1769 op. Het is opgericht met als doel een bijdrage te leveren aan de ontwikkeling en verspreiding van wetenschap en techniek.
Experiment
De Internationale Steven Hoogendijk Prijs wordt elke twee jaar uitgereikt aan een wetenschapper die middels het wetenschappelijk experiment de samenleving van grote waarde is geweest. De prijsuitreiking is van 15:30 uur tot 17:00 uur in de Burgerzaal van het stadhuis. Prof. Sander van Deventer geeft daar een publiekslezing over de toekomst van de gentherapie, gevolgd door een laudatie door Luc van der Laan.
Lezing en symposium
Prof. Katherine High geeft op 9 februari om 16:00 uur in de Queridozaal van het Erasmus MC een publiekslezing over haar onderzoek. Op 10 februari volgt van 9:30 tot 12:15 uur een publiekssymposium over bloedstolling en gentherapie in de gemeentelijke bibliotheek in de Hoogstraat in Rotterdam. Hier spreken prof. Pieter Reitsma, prof. Henri Versteeg, prof. Frank Staal, prof. Frank Leebeek, dr. Lothar Steidler en dr. Pavlina Konstantinova over de laatste ontwikkeling rond gentherapieën voor hematologische en andere ziekten.
