Hoe tillen we onderzoek naar zeldzame aandoeningen naar een hoger niveau? Door veel meer samen te werken met andere centra binnen Nederland en daarbuiten. Dat is de belangrijkste boodschap van prof. dr. Bettina Hansen bij de officiële aanvaarding van haar ambt als hoogleraar klinische biostatistiek aan het Erasmus MC.
Nog te vaak ziet ze onderzoek waarin individuele wetenschappelijke belangen voorrang krijgen boven het belang van de patiënt. ‘De patiënten staat altijd voorop. Daar moet je aan denken als je een nieuwe studie opzet.’
Samenwerken is volgens Hansen altijd belangrijk, maar bij zeldzame aandoeningen is het essentieel. Dat zit hem simpelweg in de kracht van de grote aantallen. Zo doet ze zelf bijvoorbeeld onderzoek naar progressieve familiaire intrahepatische cholestase (PFIC), een zeldzame leverziekte die jaarlijks in Nederland 3 tot 4 kinderen treft. ‘Dat is zo weinig, daar kun je geen onderzoek naar doen als je binnen Nederland blijft. Je hebt aantallen nodig om betrouwbare conclusies te trekken.’ Door samenwerking te zoeken met centra buiten Nederland en een gezamenlijk register met patiëntgegevens op te zetten, werden uiteindelijk twee nieuwe behandelingen goedgekeurd.
Stoute schoenen
Het laat volgens haar zien hoe je met samenwerking het verschil kan maken, zelfs voor patiënten met extreem zeldzame aandoening als PFIC. ‘Mijn advies is: trek de stoute schoenen aan en zoek contact met andere centra waarvan je weet dat ze aan dezelfde aandoening werken. Zet samen een database op en ga van een case report naar een studie met 100 of 1000 deelnemers. Het kan. In ons NAPPED-register van PFIC-patiënten zijn nu 1001 patiënten geïncludeerd van 101 centra wereldwijd.’
Onderzoek wordt volgens Hansen ook beter als patiënten betrokken zijn bij studies naar hun aandoening. ‘Neem de patiënt mee van begin tot eind. Vraag hen wat zij onderzocht willen hebben. Daar wordt nog te weinig naar geluisterd. Voor bijna elke ziekte is wel een patiëntenvereniging, dus zoek contact en doe het samen.’
Niet sexy
Hansen wil ook het imago van haar vakgebied verbeteren. ‘Dat begint bij onderwijs. De meeste studenten vinden statistiek niet sexy.’ Hansen is per 1 september 2024 ook aangesteld als opleidingsdirecteur van de researchmaster Clinical Research. Het Erasmus MC heeft volgens Hansen meer statistici nodig, om de research van het instituut naar een hoger niveau te tillen. ‘Daarvoor moeten we ook beter aan elkaar uitleggen wat we in huis hebben. Dat gaat twee kanten op: statistici moeten ingewikkelde statistiek uitleggen aan de medicus en de statisticus moet de tijd nemen om ziektebeelden beter te begrijpen.’
Oratie volgen
Prof. dr. Bettina Hansen spreekt haar oratie getiteld ‘Lonely but not alone’ uit op vrijdag 13 september 2024 in de Aula van de Erasmus Universiteit Rotterdam. De plechtigheid is online te volgen en terug te kijken.
