Miljoenen voor stamcelonderzoek naar erfelijke aandoeningen en menselijke ontwikkeling

Meerdere onderzoeksgroepen van het Erasmus MC krijgen omvangrijke subsidies uit het PSIDER-programma van ZonMw. Het geld gaat naar kennisontwikkeling over ernstige erfelijke aandoeningen en naar de ontwikkeling van humane embryo-achtige structuren met pluripotente stamcellen.

Derk ten Berge van de afdeling Celbiologie leidt het project Beyond the blastocyst: modeling human embryology with stem cells. ZonMw kende 3,5 miljoen euro toe aan dit project, dat beoogt menselijke embryo’s van de stadia rondom implantatie na te bootsen met stamcellen en met de nieuwste single cell-technieken de processen die de ontwikkeling reguleren te onderzoeken. Binnen Erasmus MC nemen ook Esther Baart (Verloskunde & Gynaecologie en Ontwikkelingsbiologie) en Hafez Ismaili M’hamdi (Medische Ethiek, Filosofie en Geschiedenis van de Geneeskunde) deel in het consortium.

Menselijk embryo dat aan het implanteren is in een celkweekmodel. De geel-gekleurde cellen zijn het embryo zelf, de rode en blauwe cellen zijn van de extra-embryonale weefsels, die maken de placenta en vliezen.

Erfelijke bloedarmoedes

Sjaak Philipsen van de afdeling Celbiologie leidt het project TRACER, dat 4 miljoen euro kreeg toegekend. Doel van dit project is om erfelijke bloedarmoedes zoals sikkelcelziekte en Diamond Blackfan Anemie (DBA) te ontrafelen met stamcelonderzoek. Bij erfelijke bloedarmoedes is de vorming van gezonde rode bloedcellen uit bloedstamcellen verstoord. De celbiologen zullen geïnduceerde pluripotente stamcellen van patiënten inzetten om ziektemechanismen te bestuderen en patiënt-specifieke bloedvormende stamcellen te maken zodat samen met de clinici betere behandelingen ontwikkeld kunnen worden.

Hersencellen

Steven Kushner van de afdeling Psychiatrie en Ype Elgersma van de afdeling Klinische Genetica, leiden het project Towards a human iPSC neuronal platform for neurodevelopmental disorder therapeutic discovery, dat 4 miljoen euro kreeg toegekend. Ook Femke de Vrij (Psychiatrie) en Marjon van Slegtenhorst (Klinische Genetica) van het Erasmus MC nemen deel in het consortium.

In het project worden patiënten geïdentificeerd die een ernstige cognitieve ontwikkelingsstoornis hebben door een genetische mutatie. Als de mutatie geschikt is voor correctie met zogeheten antisense oligonucleotide (ASO)-therapie, worden stamcellen gegenereerd uit bloedcellen van de patiënt. Deze stamcellen worden gedifferentieerd naar hersencellen, en hierop zal de mutatie-specifieke ASO getest worden om te onderzoeken of de functie van deze hersencellen hiermee kan worden hersteld. De onderzoekers verwachten dat dit onderzoek de opmaat is voor het routinematig ontwikkelen van een therapie op maat voor een grote groep van ernstige aandoeningen die tot dusverre onbehandelbaar zijn.

Gastrulatie

Joost Gribnau van de afdeling Ontwikkelingsbiologie is mede-leider van het GREAT-project dat draait om gastrulatie, een belangrijke gebeurtenis in de vroege menselijke ontwikkeling waarover nog weinig bekend is. ZonMw kende 3,5 miljoen euro toe aan dit project. Het doel van dit project is om de kennis van de vroege humane ontwikkeling en de invloed van ontwikkeling op ziekte te transformeren met een 3D menselijke gastruloïde-modelsysteem gemaakt van geïnduceerde pluripotente stamcellen. Tegelijkertijd met de technische ontwikkeling van het gastruloid-model, zullen de wetenschappers de ethische en sociale kwesties van het gebruik van gastruloïden en de juridische context van deze nieuwe technologie onderzoeken.

Zaadcellen en eicellen uit stamcellen

Willy Baarends en Joost Gribnau van de afdeling Ontwikkelingsbiologie werken ook mee aan het project genaamd HipGametes, waaraan 3,5 miljoen euro werd toegekend. Het doel van dit project is het kweken van menselijke zaadcellen en eicellen uit geïnduceerde humane pluripotente stamcellen. Dit vormt een ethisch verantwoorde basis voor het genereren van een niet-levensvatbaar humaan embryo-model voor onderzoek.

PSIDER

Het ZonMw-programma Pluripotent Stem cells for Inherited Diseases and Embryonic Research (PSIDER) is bedoeld voor biomedisch onderzoek met geïnduceerde pluripotente stamcellen. Binnen het programma zijn ethische, juridische en maatschappelijke vraagstukken een sterk aandachtspunt.