
Zeldzame aandoening
Een hypothese van het Erasmus MC belandde in een pillenpotje
Goed nieuws voor kinderen met MCT8-deficiëntie, een superzeldzame genetische schildklierziekte . De Europese medicijnwaakhond EMA heeft het geneesmiddel tiratricol goedgekeurd . Dit medicijn is voor deze patiëntengroep herontdekt en onderzocht door Erasmus MC. ‘Ontzettend mooi dat dit medicijn straks voor patiënten in heel Europa te krijgen is.’